由生成式人工智能（AI）驅動的臨床階段生物科技公司英矽智能宣布，公司自主研發(fā)的小分子抑制劑INS018_055已經(jīng)完成中國IIa期臨床試驗(NCT05938920)全部患者入組，該研究旨在評估INS018_055在患者群體中治療特發(fā)性肺纖維化（IPF）的安全性、耐受性和初步療效。

該項隨機、雙盲、安慰劑對照研究正在包括北京協(xié)和醫(yī)院在內(nèi)的中國29個研究中心進行，目前已經(jīng)按計劃完成了71名患者入組。該研究將分為3個實驗組和1個安慰劑組，主要評估 INS018_055 與安慰劑相比，在成年IPF患者群體中口服給藥12周的安全性和耐受性。此外，英矽智能正在籌備計劃于2025年啟動的IIb期概念驗證研究，進一步探索INS018_055的療效和安全性。 

英矽智能首席醫(yī)學官Sujata Rao表示，"目前，英矽智能已經(jīng)完成該項臨床試驗的全部患者入組，期待在今年第四季度獲得高質(zhì)量的數(shù)據(jù)集。與此同時，我們已在美國開展了一項平行IIa期試驗（NCT05975983），正在積極招募患者。我向臨床合作伙伴、參與研究的患者和家屬表示感謝。他們的關注和支持有助于我們了解人工智能驅動的創(chuàng)新療法在治療這一嚴重慢性疾病的研發(fā)進程。"

特發(fā)性肺纖維化（IPF）是一種慢性瘢痕性肺部疾病，其特點是肺功能進行性和不可逆的下降，影響全球約500萬人。由于發(fā)病、進展較為隱秘，多數(shù)患者確診時病情已發(fā)展到中晚期，確診后中位生存期僅為3年。目前現(xiàn)有的抗纖維化藥物，可能會減緩疾病的進展，但往往無法阻止或逆轉疾病的發(fā)展，此外藥物產(chǎn)生的一系列副作用嚴重影響患者的生活質(zhì)量。

英矽智能聯(lián)合首席執(zhí)行官兼首席科學官任峰博士表示，"英矽智能從未滿足的臨床需求出發(fā)，在自研人工智能平臺支持下快速推進該項目早期藥物發(fā)現(xiàn)工作，并于近期獲得了激動人心的臨床進展。這不僅是英矽智能自有管線的全新里程碑，也標志著人工智能驅動的藥物研發(fā)驗證又向前邁進了一步。我們期待分享更多臨床數(shù)據(jù)，并盡快在概念驗證研究中對 INS018_055 進行評估。"

2024 年 3 月，英矽智能在 Nature Biotechnology上發(fā)表了一項研究，詳細介紹了 INS018_055 候選藥物從人工智能算法開發(fā)到 II 期臨床試驗的研發(fā)流程，并首次披露了該款采用生成式人工智能發(fā)現(xiàn)和設計的潛在全球首創(chuàng)（first-in-class）TNIK 抑制劑的原始實驗數(shù)據(jù)，以及臨床前和部分臨床試驗評估結果。

2016年，英矽智能全球首次在同行評審期刊上闡述了使用生成式人工智能設計新型分子的概念，為涵蓋生成生物學、化學和醫(yī)學等領域的商業(yè)化Pharma.AI 平臺奠定了基礎。自2021年以來，英矽智能在自有人工智能平臺Pharma.AI的支持下，建立了超過30條豐富的自研管線組合，并從中提名了18款臨床前候選項目，其中7款化合物獲得臨床試驗許可。

關于INS018_055

INS018_055是一款由英矽智能自主研發(fā)的潛在全球首創(chuàng)（first-in-class）小分子抑制劑。其新穎靶點由公司自有的人工智能驅動的靶點發(fā)現(xiàn)引擎PandaOmics識別，并且，英矽智能利用生成化學平臺Chemistry42針對該新穎靶點生成和設計了全新的分子結構。2021年2月，英矽智能提名INS018_055為臨床前候選化合物，用于特發(fā)性肺纖維化（IPF）治療。同年11月，英矽智能啟動該候選藥物的首次微劑量組人體試驗，首次將AI發(fā)現(xiàn)的全新候選藥物推進到臨床驗證階段。INS018_055于2023年2月獲得美國FDA孤兒藥認定，并先后于同年4月和6月在中美兩地獲得許可開展II期臨床試驗。