/美通社/ -- 每年4月17日是世界血友病日。今年，世界血友病日以"認(rèn)識出血性疾病，積極預(yù)防和治療"為主題，呼吁關(guān)注所有出血性疾病，提升科學(xué)認(rèn)知，提高規(guī)范化診療水平，讓每一位出血性疾病患者享有更積極、更高效的治療。

在此期間，由中國紅十字基金會發(fā)起、武田中國支持的"百科名醫(yī)匯-國際血友病日-血友病百城關(guān)愛主題義診"項(xiàng)目正式啟動。該項(xiàng)目是基于中國紅十字基金會"百科名醫(yī)匯-血友病骨關(guān)節(jié)疾病義診"項(xiàng)目的擴(kuò)展，主要面向血友病患者，深入開展疾病健康科普與義診。計劃在2024年4月至5月期間，覆蓋全國30個城市，預(yù)計將為超過600名患者提供幫助，以提升他們的關(guān)節(jié)健康水平。通過匯聚多方關(guān)愛力量，助力血友病患者擁有更好的生活質(zhì)量，重獲精彩人生。

中國紅十字基金會副秘書長郭陽先生表示："中國紅十字基金會一直以來都致力于改善人的生存與發(fā)展境況，保護(hù)人的生命與健康，促進(jìn)世界和平與社會進(jìn)步。在成立的30年里，累計為15萬余困難家庭的重大疾病患者提供了救助，培訓(xùn)基層醫(yī)生和各類專科醫(yī)生超過上百萬人。感謝武田中國對中國紅十字事業(yè)的支持，希望通過此次合作進(jìn)一步促進(jìn)我國血友病診療水平的提高，推動中國血友病領(lǐng)域的行業(yè)發(fā)展，為患者帶來健康福音，助力健康中國建設(shè)。"

出血性疾病是一類由于身體止血功能異常而導(dǎo)致的以出血不止為主要特征的疾病統(tǒng)稱，這類疾病的發(fā)病機(jī)制各異且種類繁多。在出血性疾病家族中，有一類較為罕見的遺傳性出血性疾病^[1]——血友病。目前，我國血友病患病率為2.73/100000^[2]，主要分為A型和B型，其中，A型血友病最為常見，占80%～85%^[2]。

從發(fā)病機(jī)制來看，A型血友病患者體內(nèi)先天缺乏凝血因子VIII（FVIII），從而常常發(fā)生關(guān)節(jié)、肌肉、內(nèi)臟和深部組織自發(fā)性或在輕微創(chuàng)傷后出血難以停止^[2]。如果不及時進(jìn)行治療，可能導(dǎo)致關(guān)節(jié)畸形和假性腫瘤等問題，嚴(yán)重者甚至危及生命。

幸運(yùn)的是，與大多數(shù)罕見疾病面臨無藥可醫(yī)的困境不同，血友病是可醫(yī)可治的。近10年，我國血友病診療取得了長足進(jìn)步，治療藥物和治療理念不斷更新，血友病的"中國方案"日趨成熟和完善，尤其是伴隨第三代重組人凝血因子VIII藥物的出現(xiàn)，為中國A型血友病患者提供了新的治療選擇。中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院楊仁池教授表示："我國的血友病診療已經(jīng)進(jìn)入3.0時代，診療模式已經(jīng)從傳統(tǒng)的按需治療方式向更積極、更高效的個體化預(yù)防治療轉(zhuǎn)變。相信未來，隨著血友病‘中國方案不斷精進(jìn)，我國的血友病診療能夠更加規(guī)范化、個體化、精準(zhǔn)化，更多患者將能夠?qū)崿F(xiàn)零出血的治療目標(biāo)。"

在中國血友病診療發(fā)展歷程中，數(shù)字化創(chuàng)新療法應(yīng)用是重要的里程碑之一。2020年，中國首個^[3]支持血友病藥代動力學(xué)（PK）指導(dǎo)下管理工具——注射用重組人凝血因子Ⅷ劑量計算軟件正式獲批，開啟了中國血友病個體化治療新時代。目前，越來越多的A型血友病患者能夠通過結(jié)合藥代動力學(xué)特征制訂更加優(yōu)化的個體化治療方案，從而有效改善治療依從性和可及性。數(shù)月前，國家藥品監(jiān)督管理局正式受理新版本注射用重組人凝血因子Ⅷ劑量計算軟件中國上市許可申請，有望為中國A型血友病患者提供更加多元化的治療解決方案，助力實(shí)現(xiàn)自由人生。

武田在罕見出凝血疾病領(lǐng)域擁有豐富的歷史傳承和創(chuàng)新研發(fā)經(jīng)驗(yàn)，秉持"以患者為先"的價值理念，持續(xù)深耕罕見出凝血疾病領(lǐng)域70余年，擁有廣泛的、多元化的產(chǎn)品組合。在中國，武田不斷致力于為中國患者帶來與全球同步的創(chuàng)新診療體驗(yàn)。在未來五年內(nèi)，武田還將在中國引進(jìn)多款罕見出凝血疾病領(lǐng)域的創(chuàng)新治療藥物，覆蓋血管性血友病，獲得性血友病，血栓性血小板減少性紫癜等，將進(jìn)一步滿足中國罕見出凝血疾病患者的未盡需求。在加速創(chuàng)新產(chǎn)品引進(jìn)之余，將繼續(xù)攜手行業(yè)各方，共同推動中國罕見出凝血疾病領(lǐng)域發(fā)展，改善患者群體的生存和治療狀況。為改善中國罕見出凝血疾病的診療現(xiàn)狀、提高患者生活質(zhì)量持續(xù)貢獻(xiàn)力量。